Учёные-генетики нашли новый эффективный и безопасный способ лечения детей с тяжёлым иммунодефицитом, вызванным генной мутацией X-SCID. В результате новорождённые, обречённые на гибель от малейшей инфекции, имеют все шансы на спасение.
Раньше болезнь лечили трансплантацией донорского костного мозга. Это давало временный эффект и требовало токсичной химиотерапии, чтобы избежать отторжения пересаженного материала.
По новейшему методу генетики берут клетки пациента, «исправляют» поломанный ген специальным вирусом и пересаживают «вылеченный» материал младенцу. Родные клетки приживаются практически без химиотерапии.
Результат впечатляет: всего через 3-4 месяца у детей пришло в норму содержание β- и Т-лимфоцитов, клеток-киллеров и они стали справляться с болезнью самостоятельно. Наблюдение длится уже 16 месяцев и побочных эффектов не выявлено.
